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IgA肾病首款靶向药Nefecon（耐赋康）落地海南瑞金医院
发布时间：
2023-05-26 11:07
在我国，慢性肾炎属于高发性疾病，其中，以原发性肾小球疾病居多，占71%左右，原发性肾小球疾病中，又以IgA肾病最为常见，占比高达35%~50%，全国的IgA肾病患者预估有500万人左右。目前，普遍认为IgA肾病的发病机理与粘膜表面的免疫细胞功能异常相关。研究表明，在IgA肾病患者体内，位于回肠末端Peyer’s淋巴结上的粘膜淋巴B细胞会分泌一种半乳糖缺陷型免疫球蛋白(IgA1)，IgA1进入血液后与IgG蛋白抗体结合，形成大型免疫复合物(GdIgA1)，该免疫复合物可在肾小球黏膜表面沉积，并诱发肾小球表面细胞异常增殖，释放炎症因子导致蛋白尿及肾细胞纤维化，进而导致肾功能异常甚至是尿毒症。
布地奈德是一种具有高效抗炎作用的糖皮质激素，能够抑制免疫反应，降低抗体的生成，可用于IgA肾病的治疗。然而，糖皮质激素的长期使用可能导致骨质疏松、库欣综合征等全身性的严重副作用，因此，临床上往往将布地奈德等糖皮质激素用于治疗急性症状，不建议长期使用。但IgA肾病作为一种终身慢性疾病，需要长期治疗来降低蛋白尿和肾细胞纤维化的发生，以延缓病情的进展。基于对IgA肾病发病机理的研究，若能将布地奈德针对性地输送至疾病靶点，则可能在不影响治疗效果的情况下，降低其带来的全身性副作用。
而Nefecon（耐赋康）就是这样一款较为理想的药物，其通过采用肠溶材料将含有布地奈德的丸芯包覆，避免布地奈德在胃中的释放，而在肠道中靶向释放，能高效地针对IgA肾病的疾病靶点进行作用，发挥抗炎作用，从而降低蛋白尿和肾细胞纤维化的发生。除了理论上的可行性，经多中心、随机、双盲、安慰剂对照的大型临床试验验证，Nefecon不仅具有良好的治疗效果，且没有增加患者感染风险，未出现因严重感染而住院的案例[1]，与传统糖皮质激素治疗IgA肾病的几个大型试验形成了鲜明对比。
此前，Nefecon已先后于美国和欧盟获批上市，也于2022年10月向我国提出新药上市许可申请优先审评，并于2023年4月24日获得海南省药品监督管理局批准，将在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院应用于临床使用。作为全球首款IgA肾病靶向药，Nefecon的引入将从根本上改变我国IgA肾病患者缺乏针对性疗法的困境。当然，由于新药研发和大型临床试验的巨额耗资，当前Nefecon的价格非常昂贵，普通患者可能难以负担，但基于国内IgA肾病的庞大数量，相信各类医疗保障和相关政策会有所倾斜。此外，Nefecon在中国的授权专利（CN102088962B，用于皮质类固醇口服给药的组合物）将于2029年5月7日到期，届时，许多仿制药的上市也会使得Nefecon的价格有所降低。
